Η πολλαπλή σκλήρυνση (Π.Σ.) είναι μια χρόνια αυτοάνοση νόσος του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος (ΚΝΣ), η οποία εμφανίζει μια ιδιαίτερα ετερογενή κλινική πορεία μεταξύ των ατόμων που πάσχουν, όσον αφορά στον κλινικό φαινότυπο, στον ρυθμό εξέλιξης, στη συσσώρευση αναπηρίας και το είδος της υποκείμενης παθολογίας (π.χ. απομυελίνωση και νευροεκφύλιση και τη μεταξύ τους αναλογία).
Συχνές υποτροπές, υψηλός κίνδυνος αναπηρίας
Ενα ποσοστό ασθενών θα εκδηλώσει μια ταχέως εξελισσόμενη ή υψηλής δραστηριότητας νόσο, η οποία χαρακτηρίζεται από συχνές υποτροπές, ταχεία επιδείνωση της αναπηρίας και έντονη απεικονιστική δραστηριότητα, όπως αυτή καταγράφεται στην MRI (μαγνητική τομογραφία).
Με στόχο την πρόληψη της μη αναστρέψιμης βλάβης
Σε ασθενείς με υψηλής δραστηριότητας υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (highly active RRMS), η νόσος αντιμετωπίζεται είτε μέσω μιας παραδοσιακής προσέγγισης, όπου γίνεται κλιμάκωση της θεραπείας από μία θεραπεία πρώτης γραμμής, είτε με μια πιο εξατομικευμένη προσέγγιση, στην οποία οι ασθενείς ξεκινούν εξαρχής με πιο αποτελεσματικές θεραπείες δεύτερης γραμμής. Στόχος της τελευταίας προσέγγισης είναι η πρόληψη της μη αναστρέψιμης βλάβης νωρίς στην πορεία της νόσου, για τη διασφάλιση της λειτουργικότητας του ασθενούς. Αλλωστε, έχει καταδειχθεί ότι η έγκαιρη και επιτυχής θεραπευτική παρέμβαση στην έναρξη της νόσου είναι καθοριστική στην αποτροπή μακροχρόνιας δυσμενούς εξέλιξης στην πορεία του χρόνου.
Μια θεραπεία με ισχυρή αποτελεσματικότητα έναντι των υποτροπών και της φλεγμονής
Την τελευταία δεκαετία έχουν εγκριθεί και κυκλοφορήσει αρκετά σκευάσματα τα οποία στοχεύουν στην υψηλής δραστηριότητας υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση.
Μια τέτοια θεραπεία είναι και το Natalizumab, το οποίο αποτελεί το πρώτο μονοκλωνικό αντίσωμα που αναπτύχθηκε, εγκρίθηκε και κυκλοφόρησε το 2007 για τη θεραπεία της πολλαπλής σκλήρυνσης. H ισχυρή του αποτελεσματικότητα στη μείωση των υποτροπών αλλά και στην καταστολή της φλεγμονώδους δραστηριότητας της νόσου έχει αξιολογηθεί σε τυχαιοποιημένες κλινικές μελέτες και έχει επιβεβαιωθεί σε μακροχρόνιες μελέτες παρατήρησης (Real World Evidence). Επιπρόσθετα δεδομένα τεκμηριώνουν, επίσης, πως το Natalizumab όχι απλώς μειώνει τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας σε ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση, αλλά μπορεί να οδηγήσει και σε βελτίωση της αναπηρίας, ενώ, επίσης, επηρεάζει θετικά και σειρά άλλων παραμέτρων που επηρεάζουν τη λειτουργικότητα και την ποιότητα ζωής των ασθενών.
Ενα φάρμακο με υψηλό προφίλ ασφαλείας και αποτελεσματικότητας
Το Natalizumab είναι ένα από τα πιο διεξοδικά μελετημένα φάρμακα λόγω της υψηλής αποτελεσματικότητάς του αλλά και λόγω του προφίλ ασφάλειάς του, δεδομένου ότι μπορεί να συνοδεύεται από μια σπάνια ανεπιθύμητη ενέργεια, την Προϊούσα Πολυεστιακή Λευκοεγκεφαλοπάθεια (PML). Η εταιρία που ανέπτυξε αυτό το προϊόν ενίσχυσε την ασφάλειά του με σειρά εργαλείων που επιτρέπουν τη σωστή παρακολούθηση των ασθενών και την περαιτέρω ελαχιστοποίηση της ήδη σπάνιας πιθανότητας εμφάνισης της PML. Σύμφωνα με τα τελευταία δεδομένα, τα οποία δημοσιεύτηκαν και υιοθετήθηκαν παράλληλα και από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, φαίνεται πως η χορήγηση του Natalizumab κάθε 6 εβδομάδες, σε ασθενείς σταθεροποιημένους για τουλάχιστον ένα έτος στο εγκεκριμένο δοσολογικό σχήμα κάθε 4 εβδομάδες, οδηγεί σε μείωση της πιθανότητας εμφάνισης PML κατά 94%, ενώ παράλληλα διατηρεί την αποτελεσματικότητά του. Αυτό είναι ένα πολύ σημαντικό εύρημα, το οποίο οδηγεί στη συνολική βελτίωση του προφίλ οφέλους κινδύνου αυτού του φαρμάκου.
Μεγαλύτερη ευελιξία για τους ασθενείς, χάρη στη νέα μορφή χορήγησης της θεραπείας
Η έρευνα και οι συνεχείς επενδύσεις της εταιρίας που είχαν ως στόχο τη βελτίωση του οφέλους που μπορούν να αντλήσουν οι ασθενείς από αυτήν τη θεραπεία οδήγησαν στην ανάπτυξη μιας νέας μορφής χορήγησης. Η τελευταία καινοτομία του Natalizumab είναι η υποδορίως χορηγούμενη μορφή, η οποία εγκρίθηκε βάσει δύο μελετών, οι οποίες εξέτασαν και επιβεβαίωσαν τη συγκρισιμότητα των δύο μορφών χορήγησης ως προς τις φαρμακοκινητικές και φαρμακοδυναμικές ιδιότητες, αλλά και την αποτελεσματικότητα και την ασφάλειά τους. Η νέα υποδορίως χορηγούμενη μορφή προσφέρει μεγαλύτερη ευελιξία, καθότι αποδεσμεύει τους ασθενείς από τα κέντρα έγχυσης, ενώ μπορεί να χορηγηθεί σε οποιαδήποτε ιατρική δομή σε μόλις λίγα λεπτά.
Δεκαπέντε χρόνια μετά την πρώτη κυκλοφορία έχουν ωφεληθεί πάνω από 250.000 ασθενείς από τη θεραπεία με Natalizumab.